如果有关于此药最新用药信息，或者是有供药渠道的，请联系我。我爸爸是ntrk1基因融合，正好是此药对症的。
ROS1患者关注。
感谢楼主分享
欧美研发造福人类，仿制造福穷人。西方国家，，并不邪恶。
每次看到有新进展就有点热泪盈眶，各位科学家能不能加快点速度啊
现在这药有新消息没
根据相关企业透露，FDA又批准了Entrectinib治疗NTRK融合阳性的实体瘤患者的孤儿药设计。NTRK融合是一种在成人及儿童的多种实体瘤中均可以观测到的分子学改变。
Entrectinib（RXDX-101）是一种口服，具中枢神经系统作用活性的，针对NTRK1/2/3，ROS1和ALK驱动基因的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。
现在全球，多中心，开放的Ⅱ期临床试验（STARTRK-2）正在进行中。该研究采用篮状试验设计，针对多个瘤种的分子靶点进行筛查。
FDA孤儿药产品发展办公室批准了该新型药物的孤儿药设计，旨在研究该干预方法的有效性和安全性，为美国患病人数小于200,000人的群体寻求治疗、诊断和预防方法。
同时也给相关企业多种奖励：如临床研究的税收抵免，批准后可获得7年的专销市场权等等。
今年上半年，FDA已经批准了entrectinib在NTRK融合阳性的实体瘤患者中的突破性疗法认定。允许entrectinib开展用于既往接受标准治疗，或没有标准治疗方法的成人和儿童实体肿瘤的临床试验。
STARTRK-1和ALKA-372-001
早期Entrectinib治疗实体瘤有两项期临床研究，分别为STARTRK-1和ALKA-372-001。在AACR2016上，这两项Ⅰ期试验的汇总分析结果已由Drilon教授公布。
这两项研究的入组对象为NTRK/ROS/ALK基因突变的肿瘤患者，区别仅在于研究中的给药剂量不同。
Drilon等对有关该药安全性的数据进行了更新，并对符合Ⅱ期临床试验纳入标准的亚群患者（n=24）数据进行了分析。
主要结果
中位随访11个月。
其中全组19例（79%）达到客观缓解，且该药的起效较快，均在治疗的第1个月内起效。
NRTK基因重排的实体瘤患者中，缓解率为100%（5/5例）。
这5例分别为LMNA-NTRK1重排的结直肠癌患者、BCAN-NTRK1重排的星形细胞瘤患者、ETV6-NTRK3重排的婴儿型纤维肉瘤患者、SQSTM1-NTRK1重排的NSCLC患者和ETV6-NTRK3重排的涎腺类乳腺分泌性癌患者。
ROS1重排的患者中，总缓解率（ORR）为86%（12/14例），其中2例完全缓解。13例非小细胞肺癌（NSCLC）患者中有11例获得缓解（85%），其中1例携带ROS1基因融合患者的疗效持续时间为27个月。
ALK重排患者的缓解率与克唑替尼的治疗结果相仿，为57%。
根据Ⅰ期试验结果，推荐用于Ⅱ期研究的药物剂量为600 mg（每天一次口服）。
在 600mg/天剂量下，最常见的治疗相关不良事件（AE）为乏力/虚弱（47%）、味觉障碍（32%）、便秘（26%）、头晕（21%）、感觉异常（21%）、腹泻（16%）、肌肉痛（16%）、体重增加（16%）。
小结
两项Ⅰ期试验结果表明，Entrectinib针对NTRK1-3，ALK，ROS1基因重排的实体瘤患者均有不错的疗效。
值得注意的是，1例携带NTRK1融合基因且伴脑转移的非小细胞肺癌不但获得了部分缓解，而且颅内病灶呈现完全缓解的状态。
该结果尤为令人鼓舞，因为脑转移是非小细胞肺癌的常见转移，而发生脑转移后尚缺乏有效治疗手段。
期待STARTRK-2Ⅱ期研究结果的进一步公布。
这个药目前来看，前景还是乐观的，如果病人情况不好，可以咨询一下有实力的药贩是否有货，或者是否可以合成。
感谢分享 学习了
希望这个药的YL版赶紧出来