继（培米替尼）后胆管癌又出新药Futibatinib

美国FDA加速批准Incyte的Pemigatinib（商品名为Pemazyre）用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗胆管癌的药物。该品种曾获得美国FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法和优先审查认定。

大鹏药品工业和大冢制药共同研发，用于治疗胆管癌新药Futibatinib在FGFR2 +肝内胆管癌中显示有希望的应答。根据欧洲医学肿瘤学会虚拟大会2020年的海报展示，在对一部分患有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌（iCCA）患者进行的中期分析中，显示futibatinib（TAS-120）是有效且可耐受的。

在这项对67名患者进行了至少6个月随访的研究中，研究者记录的客观缓解率为37.3％（95％CI，25.8-50.0）。1名患者（1.5％）完全缓解，24名（35.8％）部分缓解。Futibatinib是FGFR1-4的口服小分子抑制剂。FGFR2融合发生在10％至20％的iCCA患者中。有这些交替的患者的5年生存率为24％。一线化疗后没有针对晚期疾病的标准治疗方法。

反应持久，平均持续8.3个月，仍有37％的患者继续接受治疗。研究人员观察到了患者亚组之间的客观反应，而与先前治疗方案的数量以及TP53，IDH1和PI3K基因同时发生遗传改变的患者无关。疾病控制率为82.1％­（95％CI，70.8-90.4）。中位反应时间为2.5个月（范围1.4-2.7）。中位反应持续时间（DOR）为8.3个月（95％CI，6.2为无法评估）。

中位无进展生存期（PFS）为7.2个月（95％CI，4.0-15.2）。在6个月时，PFS为61％（95％CI，47.5-72.0），总生存期（OS）为86％（95％CI，74.7-92.4）。

FOENIX-CCA2（NCT02052778）是一项正在进行的全球性，开放标签的2期研究，研究对象是具有FGFR2融合或重排作用的无法切除的局部晚期或转移性iCCA患者。从2018年4月到2019年11月，总共在36个国际站点上招募了103位患者。该计划分析（数据库锁定2020年3月30日）的中位随访时间为11.4个月。研究人员在55例患者中（82％）鉴定出FGFR2融合。

主要终点是按照RECIST v1.1通过独立的中央放射学评估对ORR进行评估，并在初始反应后4至6周通过第二次肿瘤评估进行了确认。次要终点是反应持续时间（DOR），疾病控制率（DCR），无进展生存期（PFS）和安全性，观察到的安全性与该药物类别一致。所有患者均经历过与治疗相关的不良反应（TRAE），其中38位（57％）经历了3级TRAE。

七名（10％）患者报告了严重的TRAE。偏头痛（n = 2）是唯一在1例以上患者中报告的严重TRAE。总体而言，有44例患者（66％）因使用TRAE而进行了剂量调整。分别需要中断给药和降低剂量的37例患者（55％）和34例患者（51％）。

18名（27％）患者经历了3级或更高的高磷酸盐血症。所有病例均已用药物解决，没有患者因高磷血症而终止治疗。三十六名患者（54％）由于临床或放射学疾病进展而停药；治疗期间无患者死亡。四名患者因为不良事件而终止治疗。一名患者因治疗引起口腔炎，口腔感觉异常和咽部炎症。

该试验还包括1期剂量递增研究，该研究确立了每日20 mg的futibatinib作为最大耐受剂量。3还证实了futibatinib的抗肿瘤活性适用于患有各种晚期肿瘤（包括胆管癌）且FGFR改变一系列的患者。在对具有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌患者的一部分患者进行的中期分析中，Futibatinib被证明是有效且可耐受的。Futibatinib：处于临床三期，用于治疗胆管癌。

看来FGFR融合在胆管，胆囊上出现的频率很高

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